好消息!
诞生于成都天府国际生物城的
中国首个B型血友病原创靶标基因疗法
将在中国医学科学院血液病医院
启动临床研究
有望实现“一针治愈”!
近日,国家科学技术部政务服务平台官网更新:中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布,其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”(国科遗办审字〔2022〕CJ0195号)的AAV(腺相关病毒)基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。


ZS801项目是什么?
据悉
该项目由位于
成都天府国际生物城的企业
四川至善唯新生物科技有限公司
合作发起
即将在中国医学科学院血液病医院
开展临床研究
这标志着
中国首个B型血友病原创靶标基因疗法
诞生于成都天府国际生物城
成都生物医药产业
在基因治疗领域收获重要里程碑

▲至善唯新生物城项目效果图
至善唯新生物由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔,致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。公司创立于成都天府国际生物城,从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台,具备了基因药物开发生产的全流程能力,同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设,预计2022年内正式投入运行。
按照产品管线规划
企业后续还将推动
A型血友病
中枢神经系统
代谢系统疾病
等一批“成都造”基因药物
陆续进入临床并尽快上市