中国首个!“成都造”基因疗法启动临床研究,有望实现“一针治愈”!

2022-02-10 15:42:00   成都发布

好消息!

诞生于成都天府国际生物城的

中国首个B型血友病原创靶标基因疗法

将在中国医学科学院血液病医院

启动临床研究

有望实现“一针治愈”!

近日,国家科学技术部政务服务平台官网更新:中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布,其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”(国科遗办审字〔2022〕CJ0195号)的AAV(腺相关病毒)基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。

ZS801项目是什么?

ZS801项目将用于治疗B型血友病,与传统酶替代疗法相比,有望实现“一针治愈”;与竞品相比,ZS801使用了至善唯新联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标,药效比肩国外品种,且具备独立知识产权。

据悉

该项目由位于

成都天府国际生物城的企业

四川至善唯新生物科技有限公司

合作发起

即将在中国医学科学院血液病医院

开展临床研究

这标志着

中国首个B型血友病原创靶标基因疗法

诞生于成都天府国际生物城

成都生物医药产业

在基因治疗领域收获重要里程碑

▲至善唯新生物城项目效果图

至善唯新生物由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔,致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。公司创立于成都天府国际生物城,从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台,具备了基因药物开发生产的全流程能力,同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设,预计2022年内正式投入运行。

按照产品管线规划

企业后续还将推动

A型血友病

中枢神经系统

代谢系统疾病

等一批“成都造”基因药物

陆续进入临床并尽快上市

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